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Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica que implican la participación de personas. Los fármacos nuevos se estudian primero en un laboratorio, y los que parecen prometedores pasan a ser estudiados en personas a través de ensayos clínicos.

El objetivo de un ensayo clínico es probar nuevos fármacos y comprobar qué tal funcionan a la hora de ayudar a las personas a sentirse mejor o para mejorar o detener el empeoramiento de una enfermedad. Los ensayos clínicos también analizan si los fármacos nuevos son seguros y si presentan algún efecto secundario. Sin ensayos clínicos no habría pruebas suficientes de que un tratamiento nuevo es eficaz y seguro. Todos los fármacos que en la actualidad están disponibles para usted, tanto en el hospital como en la farmacia, han sido analizados rigurosamente dentro de ensayos clínicos. Existen pruebas que demuestran la forma en la que estos fármacos funcionan y si pueden llegar a producir efectos secundarios. Esta información es fundamental para ayudar a los médicos a determinar cuáles son los tratamientos disponibles más adecuados para sus pacientes, y también para las autoridades reguladoras de cada país o región, cuya función es aprobar los fármacos para su uso.

Aunque el objetivo de un ensayo clínico es encontrar nuevos y mejores tratamientos, no todos los ensayos clínicos tienen como resultado un tratamiento mejorado. Un fármaco nuevo puede no funcionar tan bien como los fármacos que ya se utilizan, o podría tener peores efectos secundarios. Sin embargo, incluso esta información resulta extremadamente útil para los investigadores de los ensayos, y sirve para ayudar a los pacientes en el futuro.


Los ensayos clínicos se dividen en diferentes fases de estudio: fases 1, 2 y 3, que a menudo se escriben como I, II y III.

Fase I

Al principio, el fármaco nuevo se estudia solo en una pequeña cantidad de personas. Estas personas pueden ser pacientes que ya han probado todos los demás tratamientos para su enfermedad o voluntarios sanos. Esto se llama ensayo de fase I. Todos los participantes en un ensayo de fase I reciben el fármaco en estudio, habitualmente a pequeñas dosis, sin que se realice una comparación con otro tratamiento.

Este tipo de estudio ayuda a averiguar la cantidad de fármaco que es seguro administrar, comprobar si hay algún efecto secundario y conocer si el tratamiento puede mejorar la enfermedad (p. ej. reducir el tamaño de un tumor) y para determinar la forma en la que el organismo reacciona al fármaco.

Fase II

Cuando un fármaco llega a la fase II, ya se sabe más sobre cómo afecta al organismo. En este tipo de ensayo, el fármaco se administra a una mayor cantidad de pacientes, hasta 100 más o menos. El fármaco nuevo puede ser comparado o no con un tratamiento que actualmente se está administrando a pacientes y también podría compararse con un placebo (una sustancia que no tiene ningún efecto, véase más adelante)

El objetivo de un ensayo de fase II es determinar si el nuevo fármaco funciona lo suficientemente bien como para ser estudiado en grupos mucho más numerosos de pacientes (fase III, véase a continuación). Se estudiará cómo funciona el tratamiento nuevo en una enfermedad, la forma en la que tratar cualquier efecto secundario y la cantidad de fármaco que es seguro administrar a los pacientes. En esta etapa, el fármaco aún no ha sido analizado en suficientes personas como para saber si cualquier posible cambio positivo ha sido causado por el fármaco o si ha sido por azar.

Fase III

Los ensayos clínicos de fase III habitualmente son mucho mayores y puede incluir a miles de pacientes. En este momento, el fármaco nuevo a menudo se compara con el tratamiento estándar y/o con un placebo (una sustancia que no tiene ningún efecto, véase más adelante), para determinar si un fármaco nuevo tiene alguna ventaja sobre los existentes. Esto también ayuda a recopilar pruebas más firmes sobre cuáles serán los efectos secundarios más probables para los pacientes.

Si un fármaco puede mostrar una mejora respecto al tratamiento estándar en un ensayo clínico de fase III y su uso es seguro, es probable que sea aprobado por los organismos reguladores y podrá llegarse a convertir en el nuevo tratamiento de referencia para los pacientes con una enfermedad en concreto.


Para que un fármaco sea aprobado, los ensayos clínicos que lo respaldan deben haber sido diseñados de tal forma que sean justos, para que proporcionen resultados fiables y precisos. Las siguientes son formas de asegurar que los ensayos clínicos son justos y están equilibrados:

  • Aleatorización: Una manera de hacer que un ensayo sea justo es «aleatorizar» a los pacientes. Esto quiere decir que los participantes se dividen en dos (o a veces más) grupos. En algunos casos, un grupo recibirá el fármaco nuevo y el otro recibirá el tratamiento estándar, o un placebo (una sustancia que no tiene ningún efecto, véase a continuación) si no existe tratamiento estándar. En otros casos podría haber varios grupos que reciben dosis diferentes del nuevo fármaco junto con un grupo que recibe el tratamiento estándar o el placebo. Los grupos aleatorizados están equilibrados en función de varios factores como la edad, el sexo y otras características de los pacientes. Así se consigue que los diferentes tratamientos puedan compararse entre grupos de personas de características similares. De esta forma los investigadores pueden percatarse de cualquier diferencia entre los efectos de los tratamientos.
  • Placebo: Un placebo es un tratamiento sin «principio activo» o fármaco real. Habitualmente tiene la misma apariencia y consistencia del tratamiento real, con el objeto de que los investigadores puedan comparar si el fármaco del estudio está teniendo un verdadero efecto. Es importante recordar que no existe ninguna garantía de que el nuevo fármaco vaya a ser mejor que el tratamiento estándar.
  • Enmascaramiento: Otra forma de conseguir que el diseño de los ensayos sea tan preciso como sea posible es hacer que un ensayo sea «ciego» (o «enmascarado»). Esto significa que no se comunica a los participantes si están recibiendo el fármaco que se está estudiando o no. Si los investigadores/médicos del estudio tampoco saben (hasta el último momento del ensayo) qué pacientes están recibiendo cada uno de los tratamientos, esto se conoce como «estudio doble ciego» (o con «enmascaramiento doble»), y ayuda a prevenir el sesgo y las expectativas de los investigadores.

Pacientes (o en ocasiones voluntarios sanos): Las personas más importantes dentro de un ensayo clínico son los pacientes o los voluntarios sanos. Sin pacientes y voluntarios, los ensayos no podrían realizarse y los nuevos fármacos no podrían desarrollarse. La decisión de participar en un ensayo clínico la toma el paciente o voluntario, en consulta con su equipo de atención médica. Los participantes son libres de decidir si quieren entrar en un estudio, y pueden dejarlo en cualquier momento.

Especialista médico: Es muy probable que un especialista médico tenga que hacerse cargo de su asistencia durante su participación en un ensayo clínico, por ejemplo en un ensayo sobre el cáncer sería su oncólogo. Esta persona supervisará de forma muy minuciosa su salud y estado físico durante el estudio y prestará especial atención a los resultados de las pruebas analíticas que puedan realizarse. También puede ponerse en contacto con el personal de la investigación o con personas de la empresa farmacéutica para hacerles preguntas o plantearles cualquier duda.

Personal de enfermería de ensayos clínicos: Es probable que el especialista médico que le atiende cuente con la ayuda de personal de enfermería ensayos clínicos, que llevará a cabo algunas de las pruebas y que le asistirá mientras recibe tratamiento en el hospital.

Otras personas implicadas en su asistencia: Es posible que entre en contacto con otros miembros del personal del hospital que también colaboran en su asistencia mientras participa en el ensayo, p. ej. los técnicos en radiología que llevan a cabo algunas de las pruebas de diagnóstico por la imagen que puedan realizarle. También habrá otras personas que podría no llegar a conocer, p. ej. las personas que hacen algunos de los análisis en los laboratorios en el hospital o cualquier otro lugar.

Personal de la investigación:

Médico de cabecera: Su médico de cabecera estará al tanto de que usted participa en un ensayo clínico, pero es poco probable que conozca todos los detalles.

Empresa farmacéutica: En la empresa farmacéutica hay muchos investigadores y especialistas médicos que trabajan en el desarrollo del fármaco nuevo, que supervisarán detalladamente toda la información y los resultados que reciben de los hospitales y de los médicos.


Antes

Antes de formar parte de un ensayo tendrá que firmar un formulario en el que confirma que da su consentimiento informado para participar. Para hacerlo, su médico le explicará qué es lo que el ensayo trata de mostrar, todos los beneficios y riesgos involucrados y la forma en la que su participación en el ensayo le afectará. Cuando comprenda el ensayo podrá decidir si le gustaría participar.

Para unirse a un ensayo concreto deberá cumplir determinados criterios, como tener una edad o un sexo determinados, el tipo específico de enfermedad que sufre (por ejemplo en un ensayo sobre el cáncer podría tratarse del tipo de tumor que tiene, la localización del tumor, si el cáncer se ha diseminado, etc.). Esto quiere decir que después de aceptar participar, probablemente tendrá que someterse a diversas pruebas, como análisis de sangre, pruebas de diagnóstico por la imagen o biopsias, antes de que pueda recibir cualquier tratamiento como parte del estudio. Su médico podrá decirle cuáles son las pruebas necesarias para el estudio en el que está interesado.

 

Durante

La forma y el momento en el que tendrá que tomar su tratamiento dependerán del estudio. Si el tratamiento consiste en una pastilla o en una inyección, es posible que pueda tomar el tratamiento en casa. En algunos casos, podrá tener que desplazarse a un hospital o a una clínica para recibir su tratamiento en forma de infusión a través de una vena. En cualquier caso, tener que tomar tiempo libre de su trabajo o desplazarse hasta y desde las citas puede ser difícil para algunas personas, por lo que tenga esto en cuenta cuando esté sopesando su participación en un ensayo, ya que deberá pensar sobre todas las implicaciones que puede tener para usted o su cuidador el hecho de tomar tiempo libre del trabajo para acudir a las citas.

Durante un ensayo clínico, es posible que, una vez haya empezado a recibir su tratamiento, tenga que someterse a pruebas periódicas que ayudarán a los investigadores a averiguar cómo está funcionando el tratamiento y si hay algún efecto secundario. Es posible que le pregunten sobre cualquier síntoma nuevo que esté experimentado o que le pidan rellenar cuestionarios sobre cómo se siente o acerca de lo capaz que es de llevar a cabo sus actividades cotidianas. Estas pruebas adicionales pueden implicar que tenga que hacer más visitas a su especialista médico o a su hospital de las que haría normalmente.

Toda esta atención adicional podría ser beneficiosa para usted, ya que los cambios en su estado de salud podrían detectarse y tratarse mucho más rápidamente que si usted no participara en un ensayo. También es posible que se percate de que al estar más en contacto con su equipo de asistencia sanitaria tendrá más oportunidades de hacer preguntas y de conocer más detalles sobre su enfermedad o el tratamiento.

Después

Si está recibiendo un tratamiento nuevo como parte del estudio, no siempre será posible que siga con ese tratamiento cuando el estudio termine. Podría pasar un tiempo hasta que el tratamiento esté disponible en el mercado si se ha demostrado que funciona, y aún más hasta que los servicios sanitarios lo proporcionen. Esto se debe al periodo de tiempo que transcurre hasta que un fármaco sea aprobado desde la finalización del estudio.

Al final de un ensayo clínico, los resultados deben ponerse a disposición de todos los participantes que estén interesados en conocerlos. También se publicarán para que los médicos y los científicos puedan conocer los resultados. Sin embargo, los resultados completos del ensayo no siempre están disponibles de inmediato, ya que los investigadores tienen que analizar todos los resultados de la forma más precisa posible, lo que podría llevar algún tiempo.


Hay muchas razones por las que las personas deciden participar en un ensayo clínico. Lo más importante es que comprendan el ensayo y que den su consentimiento para participar, sea cual sea su motivación.

 

Beneficio personal

Muchas personas se unen a un ensayo clínico con la esperanza de recibir un beneficio personal. Algunos pacientes esperan que el fármaco nuevo pueda ayudarles cuando ya han explorado todas las demás opciones. Otras personas participan para saber más sobre su enfermedad o porque creen que el ensayo les proporciona un acceso más rápido a asistencia sanitaria especializada.

Es importante considerar los posibles riesgos de tomar un fármaco nuevo, además de los posibles beneficios. No existe ninguna garantía de que el nuevo fármaco vaya a ser mejor que el tratamiento estándar, y los efectos secundarios también podrían ser mucho peores. Un ensayo clínico se realiza para encontrar respuestas, como si un fármaco es mejor o más seguro, por lo que hasta que el ensayo haya terminado hay algunas preguntas que no podrán ser resueltas.

 

Ayudar a futuros pacientes

Algunas personas deciden participar en un ensayo clínico para ayudar al avance de la ciencia médica. Los ensayos clínicos representan una gran diferencia para las vidas de los pacientes en el futuro y a algunas personas les gusta saber que de su enfermedad puede surgir algo positivo.

 

Sea cual sea su motivo para considerar participar en un ensayo clínico, es importante que hable con su médico o con su equipo de asistencia sanitaria para hablar sobre los posibles riesgos y beneficios y para estar seguro que comprende las implicaciones del estudio antes de iniciar su participación. Esta charla puede tener lugar en varias citas, y podría incluir una conversación acerca del Formulario de Consentimiento Informado, que es el documento formal que usted tendría que firmar si decide que quiere participar en un ensayo clínico. Este documento puede ser bastante largo, ya que es importante que toda la información sobre el estudio esté explicada de forma clara. Debe disponer de la oportunidad para leer este documento con atención, de comentarlo con su médico y de tomar el tiempo necesario para reflexionar sobre su decisión antes de firmar el formulario.


Cuando alguien cercano a usted es diagnosticado de una enfermedad grave, es difícil saber qué se puede hacer para ayudar. Hay diferentes formas en las que usted puede ayudar moralmente y en la práctica a su ser querido, para ayudarles a extraer lo mejor de su tratamiento.

Por ejemplo, no todas las personas que cuidan de alguien con cáncer se consideran a sí mismas como cuidadores, sino que creen que simplemente están «haciendo lo que tienen que hacer», pero reconocer que es un cuidador puede ayudarle a conseguir la mejor ayuda, mientras usted se centra en ayudar a sus seres queridos.


ENTENDIENDO LOS ENSAYOS CLINICOS DE UNA MANERA SENCILLA

 

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